Zdravilo sirota je zdravilo, ki je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne ali kronično izčrpavajoče bolezni, ki prizadene največ pet do deset tisoč oseb v Evropski skupnosti ali je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne, resno izčrpavajoče ali hude in kronične bolezni ter ni verjetno, da bi promet z zdravilom brez spodbud ustvaril zadosti dohodka za upravičenje naložbe ter da ne obstaja nobena druga zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje zadevne bolezni.
Bolniki z redkimi boleznimi imajo enake pravice kot vsi drugi bolniki, zato bi bilo nedopustno, če bi jih dosežki znanosti in terapije obšli. Da bi spodbudile raziskave in razvoj na področju zdravil sirot, so oblasti sprejele določene ukrepe na področju zdravja in biotehnologije.
Podelitev dovoljenja za promet z zdravilom (seznam zdravil sirot, ki so na tržišču v Evropi) še ne pomeni, da je zdravilo na voljo v vseh državah članicah Evropske unije. Šele po določitvi statusa in pogojev za komercialno rabo gre lahko zdravilo v vsaki posamični državi skozi ustrezne postopke, kjer se določi način povračila stroškov in navadno tudi cena zdravila.
Opis evropske politike na področju redkih bolezni in zdravil sirot je na voljo na spletni strani Evropske komisije:
Opis iniciativ na ravni držav članic in ukrepov evropske komisije in Evropske unije ter sosednjih držav si lahko preberete na spletni strani Evropskega sveta strokovnjakov za redke bolezni:
Orphanet sestavlja in mesečno dopolnjuje seznam zdravil sirot, ki so na voljo v Evropi. Omogoča tudi dostop do podatkov o zdravilih sirotah v razvoju (oznaka zdravila sirote in klinične študije) in tistih, ki so že na tržišču. Zdravila so razdeljena po boleznih, vrsti izdelka, imenu učinkovine, imenu sponzorja ter državah.
Opis evropske politike na področju redkih bolezni in zdravil sirot je na voljo na spletni strani Evropske komisije:
Opis iniciativ na ravni držav članic in ukrepov evropske komisije in Evropske unije ter sosednjih držav si lahko preberete na spletni strani Evropskega sveta strokovnjakov za redke bolezni:
Orphanet sestavlja in mesečno dopolnjuje seznam zdravil sirot, ki so na voljo v Evropi. Omogoča tudi dostop do podatkov o zdravilih sirotah v razvoju (oznaka zdravila sirote in klinične študije) in tistih, ki so že na tržišču. Zdravila so razdeljena po boleznih, vrsti izdelka, imenu učinkovine, imenu sponzorja ter državah.
Na spletni strani Orpha.net boste našli: